?。ㄔ瓨祟}：【擴散】國產(chǎn)抗癌新藥入選醫(yī)保目錄！"救命藥"每月僅花1000元 ）

　　當前癌癥已經(jīng)成為危害人們健康的主要疾病之一?，F(xiàn)在人們往往談癌色變，許多癌癥、特別是發(fā)展到晚期，往往無藥可治，即便有藥物也大多是治療費用非常昂貴。但這種狀況目前正在改變...

　　【身患癌癥危在旦夕 抗癌新藥西達本胺挽救了她的生命】

　　上午九點，邢文燕陪媽媽來到北京市通州區(qū)潞河醫(yī)院進行復(fù)查。每隔一個月，邢文燕都會陪媽媽張宗花來到潞河醫(yī)院，找到血液科的主治醫(yī)生周合冰進行身體檢查。

　　首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京潞河醫(yī)院血液科主任 周合冰：病人的狀態(tài)還是不錯的，精神狀態(tài)也可以，病人的體重也長了20多斤，淋巴結(jié)我沒摸著。

　　像這樣的復(fù)查回訪，張宗花已經(jīng)持續(xù)了近兩年的時間，2017年是張宗花老人確診T細胞淋巴癌的第三個年頭。2015年4月，張宗花突發(fā)高燒，多方治療高燒依然不退，最后來到潞河醫(yī)院血液科進行檢查，卻收到一個令人震驚的檢查結(jié)果。張宗花患上了晚期血管免疫母細胞淋巴瘤，這是外周T細胞淋巴瘤的一種類型，病情非常兇險。

　　周合冰：5年的生存期一般的是也就30%左右，這個病人是分期比較晚的，所以正常的化療的情況下他的生命期更是比較短的，應(yīng)該是一年左右。

　　中國抗淋巴瘤聯(lián)盟主席、教授 馬軍：淋巴瘤在中國，過去發(fā)病率很低，但近幾年發(fā)病率非常高，現(xiàn)在已經(jīng)超過了白血病，現(xiàn)在是十萬分之7.8左右。也就是每一萬個人群里就有一個得淋巴瘤，過去免疫化療確實進展很快，但是我們中國常見的T淋巴瘤沒有藥物，在中國我們一個藥物也沒有。

　　拿到了檢查結(jié)果，全家人的心情一下子跌入深淵。張宗花必須馬上接受治療。傳統(tǒng)治療淋巴癌的方法就是化療，然而化療后的劇烈反應(yīng)，卻讓張宗花痛苦不堪。而且化療之后效果并不好，張宗花依然發(fā)燒咳嗽、淋巴結(jié)腫大，渾身水腫。67歲的她難以承受化療給身體帶來的傷害。

　　就在張宗花老人一家人束手無策的時候，2015年3月，一種名叫西達本胺的新藥剛剛上市，這是一種口服藥物，兩次化療之后，主治醫(yī)生周合冰決定用西達本胺結(jié)合化療，對張宗花進行治療，這樣緩解率能從58%提高到80%。

　　然而令周合冰感到吃驚的是，張宗花在服用西達本胺之后，很快發(fā)生了療效，基本上用了第四個療程以后就穩(wěn)定了，到12月份化療結(jié)束。

　　周合冰告訴我們，對國際公認難治的T細胞淋巴瘤，單純用化療，復(fù)發(fā)率非常高，病人生存期一般可能也就一年左右?？墒怯昧宋鬟_本胺靶向新藥之后，這個病人不僅病情很快緩解，而且一直沒有復(fù)發(fā)。

　　邢文燕：原來那會吃飯不行，恨不得別人喂她吃飯，現(xiàn)在都不用了，還能自己做飯了，自己能溜彎兒，精神好多了，要說確實是我覺得真是強百倍了。

　　和張宗英一樣，深圳市的吳敏也是被從死亡線上搶救了回來的一名患者。2013年，吳敏被確診為T細胞淋巴瘤晚期，當時國內(nèi)沒有分子靶向藥物，只能通過常規(guī)化療進行治療，吳敏對長期化療的耐受性很差，2014年甚至出現(xiàn)了長達兩個月的深度昏迷。

　　癌癥的折磨和化療產(chǎn)生的不良反應(yīng)，讓吳敏難以承受，生命垂危，深圳北大醫(yī)院給家屬一連下了幾張病危通知書。

　　吳敏的丈夫 王成：內(nèi)心已經(jīng)要崩潰了。想著幾十年相濡以沫的老伴就要走了，你說能不難受嗎，小孩過來也是哭的不行。

　　在醫(yī)生的搶救下，吳敏雖然一次次闖過了鬼門關(guān)。但是每次蘇醒過后，又面臨著下一次的昏迷。2015年，在吳敏經(jīng)過兩年的折磨之后，一種抗癌創(chuàng)新藥——西達本胺問世，吳敏和家人抱著試試看的想法，開始嘗試使用這個新藥，令人驚喜的是，病情居然被控制住了?，F(xiàn)在吳敏一直堅持服藥，病情穩(wěn)定，生活質(zhì)量也非常好。

　　吳敏：比原來好一些，也沒有再出現(xiàn)水腫、發(fā)燒、起紅疹這些，都沒有再出現(xiàn)了。

　　【國產(chǎn)藥引發(fā)轟動 國外藥企首次從中國引進專利進行開發(fā)】

　　T細胞淋巴瘤，是惡性程度非常高的腫瘤，這種病在我國的初發(fā)和復(fù)發(fā)患者每年約為5萬人，五年存活率僅為25%。我們剛剛看到的兩名患者，在服用西達本胺之后，病情得到了有效的控制。那么西達本胺是一種什么樣的抗癌新藥呢？

　　西達本胺是我國自主研發(fā)的抗癌新藥，研發(fā)單位是深圳一家名為微芯生物公司的企業(yè)，在數(shù)十萬次的實驗中，這支專注創(chuàng)新的研發(fā)團隊發(fā)現(xiàn)了高分子物質(zhì)酶，這種酶幾乎活躍在所有的細胞活動中。西達本胺通過精確控制與腫瘤細胞活動密切相關(guān)的四種酶，激活人體內(nèi)抗腫瘤細胞的免疫功能，來控制腫瘤復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移。

　　深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁兼首席科學(xué)官 魯先平：西達本胺是一種組蛋白去乙?；敢种苿谡{(diào)控基因表達中起著一個非常關(guān)鍵的作用機制，也就是說把好的基因給關(guān)掉了，把壞的基因給打開了，所以我們通過西達本胺這個抑制劑，我們重新把這個過程逆轉(zhuǎn)，讓好的基因重新打開，壞的基因被關(guān)掉，我們把不受控制的細胞，通過重新編程又讓它回歸到可控制的狀態(tài)，通過這么一個作用機制，把腫瘤停止生長變?yōu)榭赡?，腫瘤就得到有效的控制。

　　深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁魯先平，是這支海歸研發(fā)團隊的帶頭人。2015年5月22日，一則新聞引起社會的關(guān)注，中國自主知識產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥，西達本胺獲準在中國上市，并成為首個在美國等發(fā)達國家開展臨床研究的化學(xué)原創(chuàng)新藥，首批適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治的外周T細胞淋巴瘤，中國成功自主研發(fā)抗癌藥的消息一經(jīng)發(fā)布就吸引了全世界的目光，《時代周刊》《福布斯》等雜志，用大量篇幅進行報道，引起了轟動。這不僅意味著我國有了自己原創(chuàng)的抗癌新藥，同時，深圳微芯生物科技有限公司將西達本胺的海外專利開發(fā)權(quán)授權(quán)給一家美國企業(yè)，這是我國原創(chuàng)新藥首個海外專利授權(quán)的案例。

　　魯先平：T淋巴瘤在中國是沒有藥的，非常惡性，進展非?？?，而西達本胺業(yè)帶來了在整個這個領(lǐng)域最好獲益，和最好的安全性，所以我們實現(xiàn)了。

　　中國抗淋巴瘤聯(lián)盟主席馬軍告訴記者，從2014年的臨床研究至今，中國共有1700多人次使用了西達本胺，他本人會診的300多位淋巴瘤患者使用了這種國產(chǎn)創(chuàng)新藥之后，產(chǎn)生了很好的療效。

　　中國抗淋巴瘤聯(lián)盟主席 馬軍：我們總結(jié)了768例病人，完全緩解率大約是32%左右，如果要是加上它的，我們所說的部分緩解，它可能能達到58%—62%之間，所以它是很少的一個單藥就能獲得這么好的療效。

　　上個世紀90年代，魯先平在中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)讀完分子生物學(xué)與腫瘤生物學(xué)的博士之后，遠赴美國加州大學(xué)藥理系做博士后研究，1998年，年僅36歲的魯先平擔任了一家大型跨國生物醫(yī)藥企業(yè)Galderma（高德美實驗室）北美中心的研發(fā)主任，雖然身居美國企業(yè)高管，魯先平卻時刻關(guān)注祖國醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展。

　　魯先平：當我回來創(chuàng)業(yè)的時候，其實中國的醫(yī)藥市場，大概98%都是仿制藥，創(chuàng)新的腫瘤藥是特別的缺乏。

　　研制出百姓用得起的創(chuàng)新藥，這在是魯先平心中一直是一個結(jié)。2000年，魯先平放棄在美國的高薪工作和優(yōu)越生活，把妻子和兩個年幼的孩子留在美國，獨自回國，聯(lián)合寧志強、程京等5位資深留美的跨國藥企高管和大學(xué)教授，在深圳成立微芯生物科技有限責(zé)任公司。這個海歸研發(fā)團隊唯一的目標，就是做出中國真正的原創(chuàng)新藥。

　　原創(chuàng)新藥的開發(fā)，絕對不是一件簡單的事情，國際醫(yī)藥界有個通行的說法：研制一款創(chuàng)新藥很難逃出“雙十”的魔咒，耗時10年時間，投入10億美金，過程異常艱辛。高風(fēng)險、高投入、投資期長，使大部分藥企都望而卻步。

　　2001年成立之初，微芯生物拿到了一筆5000萬元的風(fēng)險投資，開始研發(fā)。但研發(fā)團隊很快發(fā)現(xiàn)，這對于不斷投入的巨大的研發(fā)成本而言，只是杯水車薪。創(chuàng)新藥的研發(fā)投入像“無底黑洞”一樣，越來越大，面對市場和政策上的壓力，一方面融不到資，另一方面老股東也不敢繼續(xù)投資，?2005年微芯生物已經(jīng)是舉步維艱了，這個20多人的海歸研發(fā)團隊幾乎陷入了絕境。

　　為了節(jié)省研發(fā)的開支，這支海歸團隊的領(lǐng)頭人魯先平當即做出了一個驚人的決定，海歸團隊的工資砍去60%，這個決定使公司的研發(fā)成本降低不少，但同時也意味著海歸團隊中的不少科學(xué)家很難以這樣的工資水平在海外養(yǎng)家糊口。幾位海歸創(chuàng)始人不得不遺憾地選擇退出，離開了這個創(chuàng)業(yè)團隊。從2004年到2006年，由于資金短缺，微芯公司的運營非常困難，但是與此同時，團隊在創(chuàng)新研發(fā)的推進上卻取得了成功，在中國首次對兩個原創(chuàng)新藥都進行了首次進入人體實驗的申請。

　　為了盡快走出困境，萬般無奈之下，魯先平把剛剛完成臨床前評價的“西達本胺”除中國以外的專利開發(fā)權(quán)，許可給美國一家企業(yè)進行聯(lián)合開發(fā)，這在中國醫(yī)藥史上還屬首次。并且，把微芯生物自主建立的化學(xué)基因組篩選平臺開放給跨國藥企和科研院所使用，由此獲得了急需的研發(fā)資金。

　　一直以來，我國的醫(yī)藥行業(yè)都是從海外引進先進的專利技術(shù)，但是微芯公司卻把專利技術(shù)授權(quán)給海外，并取得了可喜的效果。這一舉措立即讓國內(nèi)的投資者看到了我國原創(chuàng)新藥的價值，紛紛與微芯公司洽談尋找投資機會，魯先平的海歸團隊第二輪融資終于在2007年完成了。

　　經(jīng)過長達8年的三期臨床試驗，歷經(jīng)艱難曲折，2014年12月，抗腫瘤原創(chuàng)新藥西達本胺終于獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局批準上市銷售，成為中國首個完成二期臨床試驗即獲準上市的藥品。西達本胺是我國化學(xué)藥領(lǐng)域首個從結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)到產(chǎn)業(yè)化完全中國原創(chuàng)的藥物，張宗花和吳敏就是創(chuàng)新藥的第一批受益的患者。

　　王成：西達本胺上來以后馬上就買，花多少錢都買這個藥吃，開始是自費買這個藥，我算了一下花了16萬，全部是自己拿出這些錢的。再加上前期治病的錢，總共花了七八十萬。

　　采訪時記者了解到，包括西達本胺在內(nèi)，全球僅有4個用于治療T細胞淋巴癌的創(chuàng)新藥，其中兩個己在美國上市，每月治療費用高達28萬元人民幣和14萬元人民幣。王成告訴記者，西達本胺一盒13280元，患者一個月要吃兩盒。而相比之下，西達本胺的療效、安全性是最好的，而且每月費用僅為兩萬多元人民幣，遠低于國外同類藥物。但是即便如此，對于不少淋巴瘤患者，這仍是一筆較為沉重的經(jīng)濟負擔。西達本胺上市后，微芯公司又立即啟動了慈善捐贈項目，捐贈的藥品價值已經(jīng)超過了8000萬元人民幣，目前已經(jīng)有七、八百人收益。雖然投資人極力反對，但是魯先平卻有他自己的堅持。

　　魯先平：習(xí)總書記談了一句話，要做中國老百姓用得起的創(chuàng)新藥和原創(chuàng)藥，這就是十多年前我們會創(chuàng)微芯的時候，我們公司的愿景。

　　2017年7月13號，我國自主原研抗腫瘤新藥西達本胺成功入選新版國家醫(yī)保目錄。這意味著患者每個月只需要花費一千塊錢左右就能夠用上這一創(chuàng)新藥物。魯先平告訴我們，西達本胺上市之后，研發(fā)團隊正在加快西達本胺聯(lián)合其它內(nèi)分泌抗腫瘤藥物治療晚期乳腺癌的研究。

　　目前，西達本胺聯(lián)合其它抗腫瘤藥物，治療晚期乳腺癌的隨機雙盲的三期研究已經(jīng)在全國20多個醫(yī)院開展。西達本胺的表觀遺傳調(diào)控機制，將可能逆轉(zhuǎn)已經(jīng)對內(nèi)分泌療法產(chǎn)生的耐藥、轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)，未來造福于乳腺癌患者。

　　與此同時，西達本胺正在不斷擴大適應(yīng)癥的研究，據(jù)專家介紹，西達本胺對部分肺癌、白血病也有很好的療效，包括血液腫瘤、實體瘤和艾滋病等多種疾病的臨床研究都在進行當中。

　　中國抗淋巴瘤聯(lián)盟主席 馬軍：這藥它非常神奇，現(xiàn)在正在擴大，有24個臨床研究在做，包括日本、美國他們也都在做。它可以對其它的腫瘤有很好的療效，現(xiàn)在我們正在擴大適應(yīng)癥的研究，如果一旦在這兩年里，它對急性髓系白血病、對造血干細胞移植后的GVHD、對肺癌或乳腺癌、甚至其它的腫瘤，這些中國高發(fā)的腫瘤有效的話，我想它將是一個抗癌的、廣譜的，就像我們廣譜的抗生素一樣，所以我想它的前景是非常非常廣泛的。

　　一直以來，中國老百姓使用的抗腫瘤藥物都得高價從國外進口，現(xiàn)在，西達本胺已經(jīng)走出國門，正在被歐美發(fā)達國家認識和接受，有望成為第一個在規(guī)范市場國家上市的中國原創(chuàng)新藥。

　　半小時觀察：做百姓用得起的救命藥

　　就在幾年前，中國在原創(chuàng)新藥上還乏善可陳，而如今，中國創(chuàng)新藥品正呈現(xiàn)出令人可喜的發(fā)展勢頭。這一轉(zhuǎn)變，一方面得益于廣大科技人員的刻苦攻關(guān)，另一方面得益于政策的扶持。近年來國家一直在加大對創(chuàng)新藥物研發(fā)的扶持力度。

　　國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項，在“十一五”“十二五”期間就投入了約130億元，由此帶動了社會投資、地方政府和企業(yè)投入。同時，國家在新藥審批、納入醫(yī)保等許多方面也推出了許多新措施，這些措施正成為推動新藥研發(fā)的強大動力。我們相信，未來會有越來越多老百姓用得起的國產(chǎn)創(chuàng)新藥品問世，讓大眾受益。